三部委發布首批鼓勵研發申報兒童藥品清單

兒童藥品清單的通知

各省、自治區、直轄市衛生計生委（衛生局）、工業和信息化主管部門、食品藥品監管局，新疆生產建設兵團衛生局、工業和信息化委、食品藥品監管局：
 
根據中央全面深化改革領導小組辦公室2016年重點改革任務分工安排，為深化醫改，進一步做好保障兒童用藥工作，促進兒童適宜品種、劑型、規格的研發創制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，國家衛生計生委、工業和信息化部、食品藥品監管總局組織專家制定了《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》。現印發給你們，請推動相關工作。
 
國家衛生計生委辦公廳
 
工業和信息化部辦公廳
 
食品藥品監管總局辦公廳
 
2016年5月31日

注：藥品適應癥應包括兒科適應癥或具備兒童用法用量
 
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關于首批鼓勵研發申報
 
兒童藥品清單的情況說明
 
近日，國家衛生計生委辦公廳、工業和信息化部辦公廳、食品藥品監管總局辦公廳聯合印發《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》（國衛辦藥政函〔2016〕573號），國家衛生計生委有關部門負責人就有關情況進一步做了說明。
 
一、為什么要制定鼓勵研發申報兒童藥品清單？
 
當前，我國兒童健康和用藥水平不斷提高，基本用藥狀況逐漸改善。但是，兒童藥品適宜劑型規格缺少、企業研發和生產動力不足等問題依然存在。黨中央、國務院始終高度重視保障兒童用藥工作，責成有關部門結合深化醫改、保障民生，加快出臺相關政策措施。2014年，經國務院同意，國家衛生計生委等6部門印發《關于保障兒童用藥的若干意見》（以下簡稱《意見》），從鼓勵研發創制、加快申報審評、確保生產供應等多個環節對保障兒童用藥提出了具體要求。
 
為進一步落實《意見》要求，推動做好保障兒童用藥工作，根據中央全面深化改革領導小組辦公室2016年重點改革任務分工安排，國家衛生計生委、工業和信息化部、食品藥品監管總局等部門組織兒科臨床和藥學專家，根據臨床需求，對國外已上市但國內尚沒有注冊上市的兒童適宜藥品劑型規格進行梳理，制定了《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》（以下簡稱《清單》）。《清單》的制定，將有利于引導兒童藥品研發，引導企業合理組織生產，突出兒童適宜劑型、規格的申報審評重點，更好地滿足兒科臨床用藥需求，提升我國兒童用藥水平，維護兒童健康權益。
 
二、《清單》的發布可以產生哪些積極影響？
 
《清單》的發布，對企業而言，將有助于企業合理調整生產布局，避免研發盲目性；對醫療機構和醫務人員而言，將部分緩解巧婦難為無米之炊的困境，改善臨床用藥不足的現狀，逐步滿足兒科臨床需求，科學把握用藥劑量，進一步提升兒童合理用藥水平，改進醫療服務質量；對患兒和家長而言，增加適宜劑型和適宜規格能夠使兒童服用藥品相對更加容易，提升不同年齡階段的兒童用藥依從性或順應性，大大減少用藥風險，促進臨床用藥安全。
 
三、《清單》涵蓋的治療疾病范圍有哪些？
 
《清單》中的藥品涵蓋治療神經、心血管、內分泌、血液等多個系統的常見疾病，大多是在國外已經上市，但國內缺乏的兒童適宜劑型和規格。例如，用于小兒癲癇的氯硝西泮，目前口服制劑僅有片劑，口服溶液的上市將提高兒童患者服用的順應性；常用急救藥物腎上腺素，國內注射劑最小規格是0.5mg，而兒童用量最小可達0.01mg/kg體重，鼓勵研發申報0.1mg/ml（1ml）規格將極大地方便兒科臨床用藥，提高用藥劑量準確性，減少浪費，降低用藥風險；還有一些藥品屬于臨床長期缺乏的藥品，如治療治療先天性高胰島素血癥的二氮嗪、治療嬰幼兒痙攣癥的促皮質素等。
 
四、今后是否還將制定新的鼓勵研發申報兒童藥品清單？
 
此次公布的是首批《清單》。國家衛生計生委還將會同有關部門將按照深化醫改的總體部署要求，及時總結實踐經驗，結合兒科臨床實際需求和醫藥產業發展情況，適應社會經濟發展水平，組織專家制定新的鼓勵研發申報兒童藥品清單，并及時向社會公布。
 
五、下一步將采取哪些具體措施鼓勵《清單》中藥品的研發申報？
 
《清單》印發后，有關部門將按照職責分工，密切協調配合，對《清單》中藥品的研發申報給予政策傾斜。一是對于《清單》藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區已使用多年，臨床療效好且使用安全，但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點進口使用，研究探索在注冊審評進口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。二是通過國家“重大新藥創制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創新發展工程等，整合優勢單位協同創新研發，引導和鼓勵企業優先研發生產。三是在保障生產供應方面，對相應的兒童用藥生產企業進行扶持，推動開展產品升級、生產線技術改造等，保障生產供應。四是在提高臨床合理用藥方面，將發揮專業機構學術優勢，及時總結臨床用藥經驗及安全用藥數據，整理形成用藥指南并指導臨床合理用藥，通過建立兒童臨床用藥綜合評價體系和臨床數據庫，整理分析兒童用藥數據并定期開展綜合評價。五是落實《國家衛生計生委辦公廳關于進一步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作的通知》（國衛辦藥政函〔2015〕719號）要求，將《清單》藥品直接掛網采購，鼓勵醫療機構優先使用《清單》藥品，各醫療機構要放寬對兒童適宜品種、劑型、規格的配備限制，滿足兒科臨床需求。